Вчені з Університетського коледжу Лондона вперше змогли зупинити розвиток хвороби Гантінгтона за допомогою нової генної терапії. Це спадкове захворювання викликає руйнування нервової системи через утворення токсичного білка гантінгтіну. Вчені розробили препарат на основі модифікованого вірусу, який доставляє у клітини “коригуючу” нитку ДНК для блокування шкідливого білка. У випробуваннях взяли участь 29 пацієнтів, які отримали високі дози препарату. Через три роки після терапії у них виявили уповільнення прогресування хвороби, покращення когнітивних та моторних показників. Професорка Сара Табрізі назвала цей прорив величезним і відзначила, що нова терапія дарує надію на покращення якості життя пацієнтів з хворобою Гантінгтона.
Вчені вперше сповільнили розвиток хвороби Гантінгтона
Залишити відповідь